曾经的不治之症，如今长期无病生存率超90%？中国方案给出答案
来源：CHTV百姓健康2026-08-25 07:08:18
8月21日，国家卫健委“时令节气与健康（立秋、处暑）”新闻发布会上，北京大学人民医院张晓辉主任提到：“白血病不再是过去人们认为的不治之症，目前已达到可治可控，甚至大部分患者走向治愈。”
不同亚型的白血病，预后差异很大。部分类型已可治愈，部分可通过长期用药控制，患者能够正常生活和工作。
急性早幼粒细胞白血病：从“常致命”到“高度可治愈”急性早幼粒细胞白血病（APL）曾是一种预后极差的类型，患者常因严重出血在确诊初期死亡。1988年，中国团队发现全反式维甲酸（ATRA）可以诱导白血病细胞分化成熟。随后，三氧化二砷（ATO）的临床疗效得到验证。两者联用，形成了“协同靶向”方案：ATRA负责诱导分化，ATO负责诱导凋亡。2013年的一项研究显示，对于非高危APL患者，ATRA联合ATO的2年无病生存率达到97%。这一方案被纳入国际NCCN指南，成为全球APL治疗的标准方案之一。目前，APL的长期无病生存率已超过90%，被学界公认为高度可治愈的急性白血病。造血干细胞移植是很多白血病患者的根治手段，但HLA完全相合的供者难以找到，仅约30%的患者能在亲属中配型成功。北京大学黄晓军团队建立的“北京方案”，采用粒细胞集落刺激因子（G-CSF）联合抗胸腺细胞球蛋白（ATG），诱导免疫耐受，使单倍体相合移植的疗效与全相合移植相当。这意味着父母、子女、同胞等直系亲属几乎都可以成为供者。“北京方案”已被世界骨髓移植协会正式命名，是目前全球应用最广泛的单倍体移植体系之一。慢性粒细胞白血病（CML）的治疗格局也因靶向药物而改变。酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的问世，使多数患者可通过长期口服药物控制病情，治疗目标从延长生存升级为深度分子学反应，部分患者可实现无治疗缓解。规范的临床监测和用药管理，是达到这一目标的前提。在CAR-T细胞治疗领域，急性淋巴细胞白血病（ALL）是血液恶性肿瘤中的重点适应症。全球临床试验数据显示，中国与美国的研究合计占全球总量的80%以上。儿童急性淋巴细胞白血病的5年生存率已接近90%，整体治愈率超过80%。发布会上特别提到，身上的瘀斑、牙龈出血、鼻出血，不一定就是白血病。血小板减少、维生素缺乏、外力碰撞等很多情况都会出现类似表现。如果出现不明原因的持续发热、贫血、出血倾向，建议就医检查，但不必因单一症状过度恐慌。
所以感染、贫血、骨骼疼痛，甚至淋巴结肿大，多个症状同时出现需怀疑白血病。[1] Bali HG, et al. Current Management of Chronic Myeloid Leukemia with Tyrosine Kinase Inhibitors. J Oncol Pharm Pract. 2014;20(1):19-30.[2] Iyer SG, et al. The treatment of acute promyelocytic leukemia in 2023: Paradigm shifts and current challenges. Front Oncol. 2023;13:1113379.[3] Lv M, Chang YJ, Huang XJ. Update of the ”Beijing Protocol” haplo-identical hematopoietic stem cell transplantation. Bone Marrow Transplant. 2019;54(Suppl 2):703-707.[4] Chen Y, et al. A global multidimensional analysis of the chimeric antigen receptor T-cell therapy clinical trial landscape and development trends. Front Immunol. 2024;15:1453945.
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