肿瘤领域正迈入一个由人工智能（AI）驱动的新时代。随着计算机视觉、机器学习及自然语言处理等核心技术的飞速发展，AI已展现出处理海量复杂数据、识别人类难以察觉模式的强大能力，逐步渗透至癌症诊疗的全流程^[1-3]。从早期筛查、分子分型到治疗决策和预后评估，AI不仅提升了诊断的准确性与效率，更在多组学数据整合与精准医疗实施中扮演着关键角色^[4-5]。它通过深度融合基因组、影像学和临床信息，推动肿瘤学研究从传统的“一刀切”模式走向高度个性化的动态决策路径^[6-7]。然而，这一转型也面临着数据异质性、算法透明度及临床转化等多重挑战^[8-9]。

早期检测与诊断的智能化变革

▌医学影像分析的智能化升级

基于卷积神经网络（CNN）的AI算法已在医学影像分析中表现出接近甚至超越人类专家的性能。在肺癌筛查中，AI模型能够高精度区分良恶性肺结节，预测淋巴结转移及驱动基因突变，为早期诊断提供关键依据^[10-11]。在乳腺癌领域，AI辅助解读乳腺X线及CT影像，显著降低因人为判读导致的误差与变异性^[12-13]。此外，AI在神经肿瘤学中也取得重要进展，可实现自动化肿瘤分割、分子分类与风险分层^[1,14]。多模态影像（如CT、PET与MRI）的融合分析进一步拓展了AI的应用边界，使其不仅限于形态学评估，还能深入挖掘影像特征背后的分子图谱，为治疗优化提供决策支持^[15-16]。

▌数字病理学的革命性进展

AI正在重塑传统病理学的工作流程。通过对数字化组织切片进行深度学习，AI可自动识别肿瘤区域、评估组织分级（如前列腺癌Gleason评分），并预测关键生物标志物如微卫星不稳定性（MSI）、PD-L1表达及KRAS、BRAF基因突变^[17-18]。例如，在多项研究中，AI模型检测MSI的曲线下面积（AUC）可达0.9以上，显示出替代或辅助免疫组化分析的潜力^[17]。更值得关注的是，智能术中病理分析技术将AI与显微镜结合，实现了实时数字化成像与快速诊断，为外科手术中的即时决策提供了有力工具^[19]。

▌液体活检与生物标志物发现

AI通过整合多组学数据（如基因组、转录组与蛋白质组），显著提升了液体活检的灵敏度与特异性。例如，在乳腺癌研究中，AI能够通过整合多组学特征实现精准分层和药物耐药性预测，克服了早期诊断和分子亚型识别的挑战^[20]。此外，AI在发现新型生物标志物方面展现出独特优势，例如基于蛋白质组学数据构建的“干性指数”（PROTsi），可量化肿瘤细胞的去分化程度，从而预测侵袭性与复发风险^[21]。这些进展不仅推动了癌症的早期诊断，也为个体化治疗策略的制定提供了新思路。

AI驱动的治疗决策与精准干预新策略

▌多模态数据融合与动态治疗优化

人工智能通过整合多模态数据——包括医学影像、基因组学、临床记录及真实世界证据——显著提升了个体化治疗策略的生成能力。基于高级计算方法，AI能够识别复杂数据模式，辅助临床医生制定更经济高效的治疗方案^[6,22]。例如，SmartMTB等AI辅助工具可支持分子肿瘤委员会（MTB）的决策流程，提升诊疗效率与一致性^[23]。在动态决策方面，基于深度强化学习开发的系统（如ARCiiDS）能够根据患者治疗中期反应，动态调整放疗剂量策略。该系统通过图形神经网络构建患者状态模型，量化肿瘤控制概率（TCP）与正常组织并发症概率（NTCP）之间的权衡，从而实现响应自适应放疗，在非小细胞肺癌和肝细胞癌中展现出显著潜力^[24]。

▌药物重定位与靶点发现的AI赋能

AI在加速抗癌药物研发与靶点识别方面发挥着关键作用。一方面，AI算法能够预测药物-靶点相互作用、筛选候选化合物并优化药物设计，显著缩短研发周期并降低成本^[3,21]。早在2018年，就有学者基于蛋白质组学干性指数（PROTsi）的机器学习模型，通过分析肿瘤样本与多能干细胞的蛋白质组相似性，识别驱动肿瘤侵袭性的关键蛋白，为开发广谱或特异性疗法提供新靶点^[21,26]。另一方面，生成式AI正用于从头设计具有抗肿瘤活性的新型分子。扩散模型和强化学习方法（如DiffSBDD、ReLeaSE）支持基于靶点的药物发现；而PaccMannRL、DRUML等模型则通过整合多组学数据推进基于表型的化合物生成与老药新用^[3,27]。

▌放射肿瘤学与儿童癌症的精准干预

在放射肿瘤学领域，AI的应用正推动治疗向更高精度、效率及个体化方向发展。人工智能驱动的肿瘤勾画系统（如Oncology Contouring Copilot, OCC）利用深度学习与自然语言处理技术，辅助临床医生快速、准确地定义靶区与危及器官，减轻工作负担的同时保障治疗质量^[28]。对于儿童肿瘤，尽管存在数据异质性和样本有限等挑战，AI工具也开始在诊断改善、风险分层与靶向治疗选择中发挥作用。研究表明，AI有助于识别儿童肿瘤中的高危亚型，优化治疗决策，但其广泛临床应用仍依赖于更多高质量数据与严格验证^[29,30]。

预后管理与健康公平的AI革新

▌动态预后模型与复发风险预测

人工智能通过整合临床、影像及多组学数据，显著提升了预测癌症患者预后和治疗后复发的准确性。相较于依赖传统临床观察和统计模型的方法，AI和机器学习模型能够更好地解释肿瘤复发的复杂多因素本质，从而提供更可靠的风险分层^[31,32]。例如，在肺癌和肝细胞癌中，AI模型可基于治疗期间的动态影像学和分子变化，预测个体患者的复发风险与生存结局^[10,23]。这些动态模型为实现更精准的随访策略和干预时机提供了数据驱动的基础。

▌治疗反应实时评估与策略调整

AI在实时评估治疗反应和动态调整治疗方案方面展现出关键价值。通过连续分析影像学表现、病理学特征及生物标志物变化，AI系统可早期识别响应不佳的患者，为临床医生提供调整治疗策略的依据。在肺癌免疫治疗中，AI工具能够评估肿瘤进展模式和免疫相关反应特征，辅助判断是否继续、调整或终止治疗^[10,33]。这种基于动态数据的决策支持，正逐步成为适应性治疗策略的核心组成部分。

▌健康公平性与AI驱动的资源优化

社会健康决定因素（SDOH）是导致癌症诊疗不平等的重要原因，影响预防、早期检测、治疗可及性和生存结局。人工智能通过整合多源数据与预测分析，有望识别因社会经济、地理或人口因素而处于高风险中的群体，并帮助定制针对性的干预措施。例如，AI可分析区域医疗资源分布、患者就医行为与临床结局的关联，为优化医疗资源分配、减少不同人群间的诊疗差距提供依据，从而推动肿瘤护理的公平性^[34]。

挑战与未来方向：跨越研究与临床的鸿沟

▌技术瓶颈：数据、算法与泛化的核心挑战

人工智能在肿瘤学中的广泛应用仍面临诸多技术壁垒。首要问题在于数据的异质性，包括组织固定、染色流程、扫描仪器差异导致的预处理变量不统一，严重制约了模型训练的数据一致性与质量^[8,17]。其次，AI算法的“黑箱”特性及其导致的可解释性缺失，是引发临床医生信任危机的主要原因^[8,27]。此外，当前多数模型基于单中心、小样本数据训练，泛化能力不足，普遍存在“内部有效而外部失效”的现象，难以在不同机构或人群中被可靠复制^[9,34]。

▌临床转化障碍：从验证到落地的多重壁垒

尽管前景广阔，AI工具走向临床实践仍障碍重重。绝大多数研究基于回顾性数据，缺乏前瞻性、多中心的临床试验验证，导致目前尚无AI生物标志物获得最高级别（IA/IB）的临床证据支持^[17,35]。严格的医疗器械监管流程、数据隐私保护问题以及数字病理所需的硬件投资，共同构成了推广的成本与法规壁垒^[17,36]。此外，部分医务人员因对技术的不了解或担忧被替代而产生文化抵触，进一步延缓了AI与临床工作流的深度整合^[8,17]。

▌未来路径：协作、创新与标准化并进

克服上述挑战需系统性的策略。未来应优先推动多中心协作，构建大规模、高质量、带临床注释的跨癌种数据集，以支持模型训练与验证^[9,34]。在算法层面，需大力发展可解释AI（XAI）与轻量化技术（如知识蒸馏），在保持性能的同时增强透明度并降低计算需求，使之能部署于资源有限的场景^[24,27]。最终，通过跨学科合作建立涵盖技术开发、临床验证、伦理审查和法规监管的完整框架，是确保AI安全、有效、公平地赋能肿瘤诊疗体系的必由之路^[34,36]。

结语

2025年中国国际服务贸易交易会即将开幕，届时将重磅推出“肿瘤治疗创新进展与药物研发新趋势论坛”。该论坛由北京陆士新医学基金会主办，国家卫生健康委员会百姓健康频道（CHTV）与医学论坛网共同承办，将于9月14日在首钢园举行。论坛将聚焦AI赋能肿瘤创新诊疗、新型药物研发与临床转化等核心议题，汇聚领域内顶尖学者、临床专家与产业领袖，共同探讨肿瘤防治的未来图景。

人工智能正以前所未有的深度和广度重塑肿瘤诊疗的全链条，从早期筛查、精准诊断延伸到个性化治疗和动态预后管理，展现出驱动肿瘤学迈向数字化、精准化未来的巨大潜力。尽管依然面临数据、算法与临床转化的多重挑战，但通过跨学科协作、技术创新与规范建立，AI必将在可期的未来更深融入肿瘤诊疗体系，为提升患者生存质量和实现健康公平提供核心动力。

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来源：陆士新医学基金会